云顶国际生物开展突破性TruUCAR (TM) 疗法治疗复发或难治性T细胞恶性肿瘤的临床研究

2020 年 01月 08日

苏州和上海2020年1月8日 /美通社/ -- 临床开发阶段免疫细胞治疗企业云顶国际生物科技有限公司（“云顶国际生物”； Gracell）今日宣布开展GC027的临床研究。GC027是首个利用TruUCAR ^TM 技术平台开发的即用型CAR-T候选产品，用于治疗复发或难治性T细胞恶性肿瘤。

急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）是一种侵袭性极强的白血病，严重影响白细胞和骨髓生成健康血细胞的能力。T-ALL占ALL患者的15%-20%。尽管T-ALL可通过化疗和造血干细胞移植治疗，但约75%的患者会在两年内复发^[1]。T淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）是另一种破坏性极强的T细胞恶性肿瘤。目前针对复发或难治性T-ALL或T-LBL可选择的治疗手段甚少，临床急需新产品填补空白。

自体CAR-T疗法利用患者自身T细胞，此类细胞受到既往治疗的影响，细胞质量和治疗效果仍有提高的空间。采用健康供者T细胞所制备的同种异体CAR-T疗法具有细胞质量高的特点，有望进一步提高治疗效果。与自体CAR-T细胞不同，同种异体CAR-T细胞具有即用型（off-the-shelf）的属性，患者不必经历漫长的等待即可获得治疗；此外，产品的成本将大大降低。同种异体CAR-T疗法还为病毒感染的患者，和/或患有其他无法使用自体细胞的肿瘤患者提供了重要的治疗选项。

基于TruUCAR ^TM的GC027产品，其设计目的是满足以上提到的临床需求。GC027的T细胞来源于健康供者，经过体外基因修饰表达嵌合抗原受体(CAR)，同时增强了细胞的性能，从而可特异高效地消除T肿瘤靶细胞。与行业领先企业的即用型CAR-T不同，云顶国际生物独有的专利TruUCAR ^TM技术无需通过联合抗CD52药物来抑制肿瘤细胞，诱导患者体内产生长期免疫抑制来促使即用型CAR-T细胞在体内扩增和杀伤肿瘤细胞。GC027经过云顶国际特有的CRISPR基因编辑策略的改造，可以达到避免移植物抗宿主病(GvHD)、减轻患者免疫系统引起的排斥反应、并在体内有效扩增，达到清除肿瘤靶细胞的目的。

GC027的临床前研究结果为其进入非注册临床试验提供了有力的依据。本临床试验将全面地评价GC027治疗复发或难治性T淋巴细胞恶性肿瘤的安全性、药代动力学和药效学属性，为注册临床试验做好准备。

云顶国际生物创始人兼首席执行官曹卫博士谈道：“TruUCAR ^TM是云顶国际生物继FasTCAR ^TM技术之后又一项技术突破，该技术解决了来自无需配型的健康供者细胞生产即用型CAR-T细胞的世界级技术难题，同时TruUCAR ^TM技术有望能够批量生产即用型CAR-T细胞，满足临床需求。”

“此类首创疗法GC027非注册临床研究的开展是云顶国际生物产品开发的又一个重大的里程碑。一旦初步的安全与有效性数据证明TruUCAR ^TM平台技术的先进性，云顶国际将快速推进TruUCAR ^TM平台系列候选产品的开发，治疗其他尚无有效治疗手段的肿瘤疾病，包括B细胞恶性肿瘤。”

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