云顶国际生物将在EHA2023年会期间公布BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F治疗RRMM、B-NHL以及供者来源异基因CAR-T疗法GC007g治疗B-ALL的最新临床数据
2023 年 05月 12日
- 首次披露供者来源异基因CAR-T细胞疗法 GC007g的1期临床试验数据，治疗复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的总体应答率（ORR）高达100%，且安全性优异
- 同期将公布GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）和B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的两项长期随访数据，后者入选大会口头报告
中国江苏苏州、上海和美国加利福尼亚州圣迭戈（2023年5月12日）-- 致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司云顶国际生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“云顶国际生物”）今日宣布将在欧洲血液学协会（EHA）2023年会期间公布三份最新临床数据，分别来自于针对B-NHL、RRMM和B-ALL适应症正在开展的三项临床研究。EHA2023年会将于6月8日至15日，在德国法兰克福以“线下、线上”结合的形式召开。鉴于公司旗下B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19双靶点自体FasTCAR-T GC012F治疗B-NHL（口头报告形式入选EHA）和RRMM的临床数据也同期入选了美国临床肿瘤学会（ASCO）2023年会，目前尚处于会议要求的保密阶段，因此以上两组数据将于5月25日（星期四）正式公布。
第三份数据摘要将首次披露公司旗下供者来源异基因CAR-T细胞疗法GC007g（CD19靶点）1期临床试验的最新数据，展示其治疗既往接受过同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT）的r/r B-ALL患者的效果。数据显示，总体应答率（ORR）高达100%，更多详情将于6月9日（星期五）下午6点至7点（欧洲中部夏令时间）在 EHA2023上公布。
“EHA2023年会即将启幕，很高兴云顶国际的多项重磅数据能在这一国际性学术盛会上集中亮相。值得一提的是，FasTCAR-T GC012F治疗B-NHL的研究数据成功入选口头报告，会上云顶国际还将披露该疗法治疗RRMM，以及另一款供者来源异基因CAR-T细胞疗法GC007g治疗r/r B-ALL的更多临床数据，全面展示云顶国际多年深耕CAR-T细胞疗法领域所取得的 ‘多技术平台构建’、‘广适应症布局’ 的创新成果，”云顶国际生物首席医学官李文玲博士表示，“GC007g开创了一类独特的供者来源异基因CAR-T细胞疗法，旨在为那些不适合自体CAR-T疗法的r/r B-ALL患者重拾临床获益的希望。云顶国际非常期待向业界分享GC007g针对此类高挑战性患者群体的1期临床试验数据，以展示该候选产品多方面的优异表现，包括同种异体CAR-T细胞在体内出色的持续性、疾病缓解的持久性以及卓越的安全性。”
供者来源异基因CAR-T疗法GC007g（CD19靶点）治疗r/r B-ALL
GC007g一款供者来源异基因CAR-T细胞候选产品，用于治疗因自身T细胞健康度不佳、受到感染或其他原因而不符合自体CAR-T疗法条件的r/r B-ALL患者。
2021年3月至2022年5月，公司在中国开展了GC007g 1/2期临床试验的1期研究，以评估GC007g在两种不同剂量水平下的安全性和有效性。该研究共计入组并治疗了9例r/r B-ALL患者。所有患者均在接受了部分/完全匹配的allo-HSCT后出现B-ALL疾病复发。其中6例患者在接受了单倍体allo-HSCT后复发，另外3例患者则在接受了配型亲属间的全相合移植后复发。以上患者均接受了GC007g的单次输注治疗，其中3例患者的输注剂量（DL1）为6x105 细胞/公斤体重，另外6例患者的输注剂量（DL2）为2x106 细胞/公斤体重。健康供者来源异基因CAR-T细胞的制备成功率为100%，且从白细胞单采到回输的中位时间为33天（范围：30-74天）。
疗效方面，在完成回输后的第28天，100%的患者达到微小残留病灶阴性的完全缓解/血细胞数量未完全恢复的完全缓解（MRD- CR/CRi）。中位随访时间为445天（范围：218-649天），9例患者中有7例仍处于CR/CRi，另2例患者出现CD19阴性复发。在第3、第6、第12个月时的ORR分别为100%（7/7）、85.7%（6/7）和50%（2/4）。1年无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的比率分别为76.2%和85.7%。
安全性方面，患者仅出现了1级至3级的细胞因子释放综合征（CRS），未出现4级或5级CRS，且均已在治疗后恢复。未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。3例患者出现了急性移植物抗宿主病（aGvHD），也均在标准治疗后恢复。未观察到慢性移植物抗宿主病（cGvHD）。
目前，GC007g的2期临床试验已在中国启动并正在入组患者。
数据详情将以学术海报形式在EHA官网上对注册会员公开。
云顶国际生物GC007g的海报报告详情如下：
• 摘要标题: 供者来源的抗CD19嵌合抗原受体T细胞疗法治疗急性B淋巴细胞白血病：1期临床试验
Abstract title: Donor-Derived Anti-CD19 Chimeric Antigen Receptor T Cells for B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia: A Phase 1 Trial
• 摘要编号: P369
Abstract code: P369
• 环节名称: 海报环节
Session title: Poster session
• 报告时间: 欧洲中部夏令时间6月9日（星期五），下午6:00 – 7:00
Presentation time: Friday, June 9, 6:00 – 7:00 PM CEST
BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F治疗B-NHL和RRMM的两项报告
云顶国际生物还将公布两项评估BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F候选产品治疗B-NHL（口头报告）和RRMM（学术海报）的临床研究的最新临床成果，详细数据目前处于会议要求的保密阶段，将于5月25日（周四）由EHA和ASCO同步发表。
GC012F治疗B-NHL临床数据的口头报告详情如下：
• 摘要标题: CD19/BCMA双靶点FasTCAR-T GC012F治疗复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者首次人体试验的最新研究结果
Abstract title: Updated clinical results of first-in-human study of CD19/BCMA dual-targeting FasTCAR-T GC012F for patients with relapsed/refractory B-cell non-Hodgkin’s lymphoma (B-NHL)
• 摘要编号: S234
Abstract code: S234
• 环节名称：S432 侵袭性淋巴瘤 - CAR-T
Session title: S432 Aggressive lymphoma - CAR-T
• 环节地点：Festhalle
Session location: Festhalle
• 报告时间：欧洲中部夏令时间6月10日（星期六），下午4:30 – 5:45
Presentation time: Saturday, June 10, 4:30 – 5:45 PM CEST
GC012F治疗RRMM临床数据的海报报告详情如下：
• 摘要标题: BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的1期、开放性临床试验的最新研究结果
Abstract title: Updated results of a phase I, open-label study of BCMA/CD19 dual-targeting FasTCAR-T GC012F for patients with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM)
• 摘要编号: P869
Abstract code: P869
• 环节名称：海报环节
Session title: Poster session
• 报告时间：欧洲中部夏令时间6月9日（星期五），下午6:00 – 7:00
Presentation time: Friday, June 9, 6:00 – 7:00 PM CEST
如需了解更多关于EHA2023年会详情，请访问
关于 GC007g
GC007g 是一款靶向CD19的供者来源异基因CAR-T细胞疗法，该款疗法使用HLA匹配的健康供者的T细胞进行制备。目前，该候选产品在中国已进入到1/2期临床试验的2期研究阶段，以评估其治疗接受过同种异体造血干细胞移植后复发，且不符合自体CAR-T疗法条件的 r/r B-ALL 患者的效果。
关于GC012F
GC012F是一款基于云顶国际生物专有的FasTCAR技术平台开发的BCMA/CD19双靶点自体CAR-T细胞疗法，有望变革性地为癌症治疗带来快速、深入且持久的效果，并具备差异化的安全性优势。目前，公司正在开展GC012F的多项临床研究，适应症覆盖多发性骨髓瘤（MM）、B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）等。数据证明，该药物在临床研究中一以贯之地展现出了卓越的有效性和安全性。2023年2月，公司宣布FasTCAR-T GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的新药临床试验申请已先后获得美国FDA和中国NMPA批准，相关临床试验即将启动。
关于FasTCAR
FasTCAR是云顶国际生物在2017年推出的一款开创性的“次日生产”自体CAR-T细胞技术平台，旨在通过强化疗效、降低生产成本，并提升CAR-T疗法的可及性，从而显著改善患者预后，有望引领癌症治疗进入崭新时代。FasTCAR平台可将细胞生产周期由传统的数周时间大幅加速至次日完成，有望显著缩短患者等待期，并降低疾病进展恶化的风险。更重要的是，与传统CAR-T工艺制备的细胞相比，得益于FasTCAR-T细胞表型更年轻、健康度更优异，使其具备了更好的体内扩增以及更有效的肿瘤杀伤能力。2022年11月，凭借为攻克行业难题做出的突出贡献，FasTCAR技术平台荣膺【2022年Fierce Life Sciences生物技术创新大奖】。
关于B-ALL
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种以骨髓中未成熟淋巴细胞异常增殖为特征的恶性血液肿瘤，通常包括急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）或急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。全球每年约有64,000名患者确诊ALL；2023年，美国预计约6,540[1]名患者确诊ALL；在中国，这一数字约为7,600[2]名。成人患者中，B-ALL患者约占全体ALL患者总数的75%。
关于云顶国际生物
云顶国际生物科技集团（简称“云顶国际生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞与基因疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，云顶国际生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解云顶国际生物，请访问，关注领英账号。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括云顶国际生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及云顶国际生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，云顶国际生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
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1. Data source: American Cancer Society ↑
2. Data source: Clarivate | DRG: Acute Lymphoblastic Leukemia - Epidemiology ↑