再传捷报！云顶国际生物FasTCAR-T GC012F疗法的1/2期新药临床试验（IND）申请获中国国家药品监督管理局批准，评估治疗复发/难治性多发性骨髓瘤
2023 年 02月 13日
BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T候选产品GC012F的IND申请连续获得美国FDA和中国NMPA批准
公司计划于2023年第三季度在中国启动GC012F的1/2期临床试验
中国江苏苏州、上海和美国加利福尼亚州圣迭戈（2023年2月13日）-- 致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司云顶国际生物科技集团（纳斯达克股票代码：GRCL；简称“云顶国际生物”）今日宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式批准了自体CAR-T候选产品GC012F针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的新药临床试验（IND）申请。
云顶国际生物计划于2023年第三季度在中国启动该项单臂、开放性、多中心的1/2期临床试验，以进一步评估GC012F针对RRMM患者的临床效果。同时，继2月3日宣布获得美国FDA批准IND申请后，公司计划于2023年第二季度在美国启动GC012F针对相同适应症的1b/2期临床试验。
GC012F是一款双靶点自体CAR-T候选产品，能同时靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19两个治疗靶点。该候选产品基于公司专有的FasTCAR平台，具有“次日完成生产”的独特优势。2021年11月，GC012F获美国FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤。目前，GC012F正在多项由研究者发起的临床试验中评估其治疗RRMM、多发性骨髓瘤新确诊患者以及B细胞非霍奇金淋巴瘤的安全性及有效性。在2022年欧洲血液学协会（EHA）年会期间，云顶国际生物发表了GC012F治疗RRMM的长期随访结果，临床试验数据显示100%受试者达到微小残留病灶（MRD）阴性。
“达成此项全新里程碑，标志着公司核心候选产品GC012F在中国和美国正式的临床试验注册审批双双迎来开门红，” 云顶国际生物创始人、董事长兼首席执行官曹卫博士表示，“GC012F诞生于公司自主研发的FasTCAR技术平台，能实现次日生产，以更快速度惠及患者；同时，创新性的BCMA和CD19双靶点设计，也让GC012F具备横跨不同疾病领域的临床应用潜力，云顶国际相信其有望显著改善现有的癌症治疗格局。云顶国际生物始终坚持研发创新性细胞疗法以造福患者，云顶国际正全力准备在中国启动1/2期临床试验，以更深入地研究GC012F的安全性及有效性。”
关于GC012F
GC012F是一款基于FasTCAR平台开发的BCMA/CD19双靶点CAR-T疗法候选产品，目前，该候选产品正在中国开展的由研究者发起的临床试验中评估其治疗多发性骨髓瘤以及B细胞非霍奇金淋巴瘤的效果。GC012F通过同时靶向CD19和BCMA靶点，有望带来快速、深入且持久的治疗效果，帮助多发性骨髓瘤及B细胞非霍奇金淋巴瘤患者提高治疗响应率、降低复发率。
关于FasTCAR
临床前研究显示，通过云顶国际生物专有平台FasTCAR生产的CAR-T细胞表型更年轻、耗竭程度更低，并且扩增能力、持久性、骨髓迁移能力以及肿瘤细胞清除活性均得到增强。凭借“次日完成生产”的优势，FasTCAR平台技术能大幅提高细胞生产效率，有望显著降低生产成本，缩短制备放行时间，使细胞疗法能够惠及更多的癌症患者。
关于云顶国际生物
云顶国际生物科技集团（简称“云顶国际生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，云顶国际生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解云顶国际生物，请访问，关注领英账号。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括云顶国际生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及云顶国际生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，云顶国际生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
媒体联系人
Marvin Tang
投资者联系人
Gracie Tong