云顶国际生物在EHA2022年会上公布BCMA/CD19双靶点 FasTCAR候选产品GC012F治疗RRMM的更新临床数据，100%患者达到MRD阴性
2022 年 06月 12日
云顶国际生物同步发表了GC012F治疗B-NHL以及同种异体CAR-T GC502治疗B-ALL的临床数据
公司管理层将于美国东部时间6月13日（周一）上午8点召开临床数据解读会
中国江苏苏州、上海和美国加利福尼亚州圣迭戈（2022年6月12日）-- 云顶国际生物科技集团（简称“云顶国际生物”或“公司”；纳斯达克股票代码：GRCL）一家致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司，今日在奥地利维也纳召开的欧洲血液学协会（EHA）2022年会上正式发表了旗下B细胞成熟抗原（BCMA）/CD19双靶点自体CAR-T候选产品GC012F基于一项治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）多中心临床研究的更新数据。
“在刚刚过去的ASCO年会上，云顶国际公布了GC012F治疗RRMM积极的临床结果，很高兴能紧接着在EHA年会上继续分享更多进展。最新数据显示，29例患者100%达到MRD阴性，进一步明确了其深度应答的疗效。”云顶国际生物首席医学官Martina Sersch博士表示，“GC012F在治疗RRMM的临床研究中不断展现出可靠的安全性和持久缓解的卓越疗效，即使针对伴有髓外病变和接受过蛋白酶抑制剂、免疫调节抑制剂以及抗CD38单抗等多重既往治疗的高危患者，仍然取得了令人鼓舞的15.7个月的中位缓解持续时间（mDoR）。值得一提的是，云顶国际还在EHA年会上首次公布了GC012F针对另一项适应症B-NHL的临床数据，结果同样喜人。接下来，云顶国际将全力推进该核心产品的各项研究，早日为临床未尽之需带来潜在革新疗法。”
此前，云顶国际生物还在6月10日发表了一项评估GC012F治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）患者安全性及耐受性的由研究者发起的临床试验（IIT）的首次人体试验（FIH）数据，以及一项评估同种异体TruUCAR-T GC502治疗急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）患者安全性及有效性IIT的更新临床数据。公司于5月12日通过发布了上述数据详情。
BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F治疗RRMM
自2019年10月至2022年1月，这项单臂、开放性、多中心的IIT研究共计入组了29例接受过深度既往治疗的RRMM患者，入组患者分别接受了GC012F三种剂量水平的单次输注治疗：1x105细胞/公斤体重（DL1）、2x105细胞/公斤体重（DL2）和3x105细胞/公斤体重（DL3）。90%（26/29）的患者根据mSMART 3.0标准被定义为高危患者。所有患者中位既往治疗线数为5次。
截至2022年6月8日数据截止日，29例患者接受了疗效评估，中位随访时间为11个月（范围：4.9 - 34.5个月）；目前，该研究仍在对患者进行持续随访，以评估不断加深的反应。不同剂量水平（DL）的客观缓解率（ORR）分别为DL1：100%（2/2），DL2：80%（8/10）以及DL3：100%（17/17）。所有患者100%（29/29）都达到了MRD阴性；75.9%（22/29）的患者达到了微小残留病灶阴性-严格意义上的完全缓解（MRD- sCR）。数据截止日时的mDoR 为15.7个月（95%置信区间 [7.6-33.1] ）。
GC012F的安全性与此前的观察结果一致，主要出现的是低级别的细胞因子释放综合征（CRS）。93%（27/29）的患者出现0-2级CRS，7%（2/29）的患者出现3级CRS，并未观察到4级/5级CRS或任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）。该研究还将持续监测评估GC012F治疗患者过程中的有效性和安全性，包括最佳总体缓解率（BOR）以及DoR。需要指出的是，受此前上海新冠疫情封控影响，针对部分患者的随访评估工作出现了延迟，目前已逐步恢复。公司计划在后续的学术刊物上发表全体受试者更新的疗效数据，包括DoR、ORR以及BOR。
2021年11月，GC012F被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤。
口头报告回顾详情如下：
- 摘要标题：BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F治疗RRMM的多中心、首次人体试验的最新研究结果
Abstract title: Updated results of a multicenter first-in-human study of BCMA/CD19 dual-targeting FasTCAR-T GC012F for patients with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM)
- 环节名称：复发/难治性骨髓瘤：BCMA靶向疗法
Session title: Relapsed/refractory myeloma: BCMA-directed therapies
- 报告时间：6月12日（星期日），中欧夏季时间上午11:30 – 下午12:45
Presentation time: Sunday, June 12 from 11:30 AM – 12:45 PM CEST
- 报告地点：A2-A3厅
Presentation location: Hall A2-A3
有关EHA2022年会的更多信息，可访问网站查阅。
临床数据线上解读会参会信息
北京时间 6月13日 20:00 | 美国东部时间 6月13日 8:00
线上参会链接：
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关于GC012F
GC012F是一款基于FasTCAR平台开发的双靶点自体CAR-T疗法候选产品。目前，该候选产品正在中国开展的多项由研究者发起的临床试验中评估其治疗多发性骨髓瘤（MM）以及B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的安全性和有效性。GC012F通过同时靶向CD19和BCMA靶点，能带来快速、深入且持久的治疗效果，帮助MM及B-NHL患者提高治疗响应率、并有望降低复发率。
关于FasTCAR
FasTCAR是云顶国际生物具有知识产权的技术平台，旨在开发高质量的自体CAR-T细胞疗法。临床前研究显示，通过FasTCAR技术平台生产的CAR-T细胞表型更年轻、耗竭程度更低，并且扩增能力、持久性、骨髓迁移能力以及肿瘤细胞清除活性均得到增强。凭借“次日完成生产”的优势，FasTCAR平台技术能大幅提高细胞生产效率，从而显著降低生产成本；同时，得益于制备时间大幅缩短，也提升了细胞疗法对于癌症患者的可及性。
关于云顶国际生物
云顶国际生物科技集团（简称“云顶国际生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，云顶国际生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解云顶国际生物，请访问www.niulailuo.com/关注领英账号@GracellBio。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明包括但不限于与本次发行的预计交易及完成时间相关的声明。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括云顶国际生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及云顶国际生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，云顶国际生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
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