云顶国际生物将在2022 ASCO年会期间公布旗下BCMA/CD19双靶点CAR-T疗法GC012F治疗RRMM的最新临床数据
2022 年 05月 27日
中国江苏苏州、上海和美国加利福尼亚州圣迭戈（2022年5月27日）-- 云顶国际生物科技集团（简称“云顶国际生物”或“公司”；纳斯达克股票代码：GRCL）一家致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司，今日宣布将以口头报告形式在美国临床肿瘤学会2022年会（ASCO 2022）上汇报旗下B细胞成熟抗原（BCMA）/CD19双靶点CAR-T候选产品GC012F针对复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）开展的一项多中心、由研究者发起的临床试验（IIT）的最新临床数据。
GC012F是一款双靶点自体CAR-T疗法，通过同时靶向BCMA及CD19靶点进行治疗。该候选产品依托于公司专有的FasTCAR平台技术，具备“次日完成生产”的优势。2021年11月，GC012F被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药资格认定，用于治疗多发性骨髓瘤。目前正在中国开展多项IIT研究，以评估其治疗多发性骨髓瘤（MM）和B细胞霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的效果。
“非常兴奋能在今年ASCO年会上以口头报告形式着重分享GC012F的最新成果，该产品在一项针对RRMM的研究中再次取得鼓舞人心的临床数据，” 云顶国际生物首席医学官Martina A. Sersch博士表示：“GC012F是首款针对RRMM适应症开展临床研究的双靶点CAR-T疗法，旨在进一步提高治疗缓解深度，并为攻克传统CAR-T疗法现存的主要挑战提供解决方案，包括大幅缩短患者等待治疗的时间。该研究中，云顶国际对受试患者进行了超过2.5年的长期随访，并持续入组新患者，以取得更充分的数据验证。目前在临床上，RRMM仍然存在显著的未满足需求，包括如何为更多符合治疗条件的患者提供更深入、持久的应答疗效。相信随着更多积极数据的佐证，GC012F有望能为这部分患者提供更优的治疗选择，填补领域空白。”
自2019年10月至2021年11月，这项单臂、开放性、多中心IIT研究共计入组了28例接受过深度既往治疗的RRMM患者，入组患者分别接受了GC012F三种剂量水平的单次输注治疗：1x105细胞/公斤体重（DL1）、2x105细胞/公斤体重（DL2）和3x105细胞/公斤体重（DL3）。其中，9例患者是在2021年ASCO和EHA年会公布了更新数据后新增入组的患者。89.3%（25/28）的患者根据mSMART 3.0标准被定义为高危患者。所有患者中位既往治疗线数为5次。
截至2022年1月26日数据日截止日，28例患者接受了疗效评估，中位随访时间为6.3个月（范围：1.8 - 29.9个月）；目前，该研究仍在对患者进行持续随访，以评估缓解深度。不同剂量水平的客观缓解率分别为，DL1：100%（2/2），DL2：80%（8/10）以及DL3：93.8%（15/16）。在所有可进行微小残留病灶（MRD）疗效评估的患者中，100%（27/27）的患者达到了MRD阴性；75%（21/28）的患者达到了微小残留病灶阴性-严格意义上的完全缓解（MRD- sCR）。
GC012F的安全性与此前的观察结果一致，主要出现的是低级别的细胞因子释放综合征（CRS）（0-2级：93%），并未出现4级或5级CRS；未观察到任何级别的免疫效应细胞相关神经毒性（ICANS）。该研究还将持续监测评估GC012F治疗患者过程中的有效性和安全性，包括最佳总体缓解率（BOR）以及缓解持续时间（DoR）。
云顶国际生物还将在欧洲血液学协会（EHA）2022年会上，以口头报告形式披露该项GC012F针对RRMM患者IIT研究的更新结果。有关该研究的更多信息，请登录网站查询，试验登记号： NCT04236011。
ASCO年会口头报告详情如下：
2022 ASCO年会
- 摘要标题：BCMA/CD19双靶点FasTCAR-T GC012F治疗RRMM的多中心、首次人体试验的最新研究结果
Abstract title: Updated results of a multicenter first-in-human study of BCMA/CD19 dual-targeting FasTCAR-T GC012F for patients with relapsed/refractory multiple myeloma (RRMM)
- 摘要编号：8005
Abstract number: 8005
- 环节名称：血液系统恶性肿瘤-浆细胞不良增生
Session title: Hematologic Malignancies – Plasma Cell Dyscrasia
- 环节类别：口头报告环节
Session type: Oral Abstract Session
- 报告时间：6月5日（星期日），美国中部时间上午9:36
Presentation time: Sunday, June 5 at 9:36 AM CT
- 报告地点：S406
Presentation location: S406
关于GC012F
GC012F是一款基于FasTCAR平台开发的双靶点自体CAR-T疗法候选产品。目前，该候选产品正在中国开展的多项由研究者发起的临床试验中评估其治疗多发性骨髓瘤（MM）以及B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的安全性和有效性。GC012F通过同时靶向CD19和BCMA靶点，能带来快速、深入且持久的治疗效果，帮助MM及B-NHL患者提高治疗响应率、并有望降低复发率。
关于FasTCAR
FasTCAR是云顶国际生物具有知识产权的技术平台，旨在开发高质量的自体CAR-T细胞疗法。临床前研究显示，通过FasTCAR技术平台生产的CAR-T细胞表型更年轻、耗竭程度更低，并且扩增能力、持久性、骨髓迁移能力以及肿瘤细胞清除活性均得到增强。凭借“次日完成生产”的优势，FasTCAR平台技术能大幅提高细胞生产效率，从而显著降低生产成本；同时，得益于制备时间大幅缩短，也提升了细胞疗法对于癌症患者的可及性。
关于云顶国际生物
云顶国际生物科技集团（简称“云顶国际生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，云顶国际生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解云顶国际生物，请访问www.niulailuo.com/关注领英账号@GracellBio。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明包括但不限于与本次发行的预计交易及完成时间相关的声明。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括云顶国际生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及云顶国际生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，云顶国际生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
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