云顶国际生物在AACR 2022年会上公布GC502治疗r/r B-ALL的首次人体试验数据
2022 年 04月 09日
CD19/CD7双靶向同种异体即用型CAR-T疗法在针对r/r B-ALL的早期临床研究中展示出极佳的疗效潜力
中国苏州和美国加利福尼亚州帕罗奥图（2022年4月9日）-- 云顶国际生物科技集团（简称“云顶国际生物”或“公司”；纳斯达克股票代码：GRCL）一家致力于开发高效、经济的细胞疗法用于癌症治疗的全球临床阶段生物制药公司，今日正式公布了旗下CD19/CD7双靶向同种异体CAR-T细胞候选产品GC502针对复发/难治性急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）开展的首次人体试验的早期临床研究结果，详细数据将于4月12日美国癌症研究协会（AACR） 2022年会期间通过海报报告形式披露。
依托其专有的TruUCAR平台创新型双靶向CAR结构设计，云顶国际生物旨在开发出高质量的“即用型”同种异体CAR-T细胞疗法，以进一步降低成本，并提高产品可及性。以TruUCAR-T GC502为例，其产品细胞上的CD19 CAR能特异性靶向恶性肿瘤细胞，而CD7 CAR则能抑制宿主抗移植物排斥反应（HvG）。此外，云顶国际生物还在TruUCAR的基础结构中嵌入了一个增强型分子，以提升TruUCAR-T细胞的扩增能力。
“非常高兴能在今年AACR年会上首次披露GC502的早期临床数据。众所周知，CD19是广经验证的治疗r/r B-ALL的有效靶点，而CD7靶点则能被用于防止HvG，云顶国际生物创新性的双靶向设计目的是更好地兼顾产品的安全性与有效性。”云顶国际生物首席医学官Martina Sersch博士表示：“作为一款即用型同种异体CAR-T细胞疗法，GC502有望为那些不适合接受自体CAR-T细胞疗法的患者提供深度缓解的疗效。此次发布的初步临床结果已展示出GC502极具潜力的临床应用前景，也再一次验证了基于TruUCAR平台打造同种异体CAR-T细胞疗法的可行性，以及该平台针对不同肿瘤适应症广阔的适用性。接下来，云顶国际也会通过研究者发起的临床试验（IIT）持续评估其安全性及有效性，期待早日让患者受益。”
GC502候选产品正在中国开展一项开放标签、非随机、由研究者发起的临床试验 (IIT)，并在2021年9月至2022年1月期间成功入组并给药了4名r/r B-ALL患者；入组患者接受了两种不同剂量水平和两种不同配方的治疗。此前，所有患者均接受过深度的既往治疗，包括都曾接受了自体或供者来源的靶向CD19或靶向CD19/CD22的CAR-T细胞治疗。截至2022年1月28日，所有患者均接受了GC502的单次输注治疗，其中1例患者的输注剂量（DL1）为1.0×107细胞/公斤体重, 3例患者输注的剂量（DL2）为1.5x107细胞/公斤体重。在输注GC502候选产品之前，患者都接受了Flu/Cy清淋方案。
根据此次公开的AACR海报信息所示：疗效方面，4名患者中有3名患者达到了微小残留病灶阴性的完全缓解/血细胞数量未完全恢复的完全缓解（MRD-CR/CRi）；1名患者在1个月时达到了部分缓解，随后在第39天接受了同种异体造血干细胞移植。安全性方面，患者在治疗中出现了2级/3级的细胞因子释放综合征（CRS），未出现4级/5级的CRS，同时，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）或急性移植物抗宿主病（aGvHD）。
有关该试验的更多详情，请登录ClinicalTrials.gov查询，登记号： NCT05105867。
海报报告详情如下：
报告主题：基于TruUCAR平台开发的同种异体CAR-T细胞候选产品GC502治疗r/r B-ALL患者的安全性及有效性的早期临床研究结果
Presentation Title: Early results of a safety and efficacy study of allogeneic TruUCAR GC502 in patients with relapsed/refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (r/r B-ALL)
会议环节：临床I期试验2
Session Title: Phase I Clinical Trials 2
会议环节日期及时间：4月12日（周二），美国中部时间上午9:00 – 下午12:30
Session Date and Time: Tuesday, April 12, from 9:00AM – 12:30PM CT
会议地点: 新奥尔良市会议中心, 展厅D-H, 海报环节33
Location: New Orleans Convention Center, Exhibit Halls D-H, Poster Section 33
海报版位编号：21
Poster Board Number: 21
永久摘要编号: CT196
Permanent Abstract Number: CT196
更多会议详情，可在上查阅。摘要全文已在AACR线上议程页面（Online Itinerary Planner）上公布。此外，AACR官网注册用户能在2022年7月13日（周三）前查阅本研究的详细电子海报。
关于GC502
GC502是基于TruUCAR平台开发的CD19/CD7双靶向即用型同种异体CAR-T疗法候选产品。目前，该候选产品正在中国开展由研究者发起的临床试验，主要针对B细胞恶性血液肿瘤。GC502使用来自无需人类白细胞抗原（HLA） 匹配的健康供者的T细胞进行制备。此外，该产品的设计中，云顶国际生物还将一个增强型分子嵌入到TruUCAR的基础结构中，以提升TruUCAR T细胞的扩增能力。得益于同时靶向CD19/CD7的双CAR设计，以及在体内持久性方面的优化，GC502在临床前研究模型中展现出卓越的抗肿瘤活性，以及对宿主抗移植物（HvG）排斥反应的抑制效果。
关于急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）
急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种以骨髓中未成熟淋巴细胞异常增殖为特征的恶性血液肿瘤，通常包括急性T淋巴细胞白血病（T-ALL）或急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）。全球每年约有64,000名患者确诊ALL；2022年，美国预计约6,660[1]名患者确诊ALL；在中国，这一数字约为7,400[2]名（2020年最新公开数据）。B-ALL患者约占全体ALL成人患者总数的75%。
关于TruUCAR
TruUCAR是云顶国际生物具有知识产权的技术平台，旨在开发高质量的“即用型”同种异体CAR-T细胞疗法，进一步降低成本的同时，提供更好的便利性。TruUCAR通过基因编辑实现差异化设计，可在无需与额外深度免疫抑制性药物联用的情况下，分别控制宿主抗移植物排斥反应（HvG）和移植物抗宿主病（GvHD）。TruUCAR 创新的双靶向CAR设计，能使针对肿瘤抗原的CAR杀伤肿瘤细胞，而针对CD7的CAR抑制HvG。
关于云顶国际生物
云顶国际生物科技集团（简称“云顶国际生物”）是一家致力于发现和开发突破性细胞疗法的全球临床阶段生物制药公司。利用其开创性FasTCAR及TruUCAR两大突破性技术平台以及SMART CARTTM技术模块，云顶国际生物正在开发多项自体和同种异体的丰富临床阶段癌症治疗产品管线。这些产品有望攻克传统CAR-T疗法持续存在的重大行业挑战，包括生产时间长、产品细胞质量欠佳、治疗成本高和对实体瘤缺乏有效治疗等。如需进一步了解云顶国际生物，请访问www.niulailuo.com/关注领英账号@GracellBio。
关于前瞻性陈述的警戒性声明
该新闻稿中针对未来预期、计划、前景以及其他非历史事实的声明可能包含根据《1995 年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定义的“前瞻性声明”。这些声明包括但不限于与本次发行的预计交易及完成时间相关的声明。这些声明可能但不一定包含下列词汇以及相对应的否定形式或相似的词汇：目的为、预期、相信、 估计、预计、预测、打算、可能、前景、计划、潜在、推想、拟定、寻求、可能、应该、将。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异，也无法确保任何前瞻性声明会实现。这些重要因素包括云顶国际生物最近在年度报告20-F表单中的《风险因素》章节所提及的因素，以及云顶国际生物后续向美国证监会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。任何本声明中的前瞻性声明仅反应当前的预期，云顶国际生物并无责任公开更新或回顾任一前瞻性声明，无论是基于新信息、未来事件或是其他原因。请读者不要在本新闻稿出版日之后依赖前瞻性声明。
媒体联系人
唐怡玮 Marvin Tang
投资者联系人
王思远 Sarah Wang
[1] Data source: American Cancer Society ↑
[2] Data source: Clarivate | DRG: Acute Lymphoblastic Leukemia - Epidemiology ↑